Elles sont nombreuses, quelque 5 000 identifiées, mais peu connues. Pourtant les maladies rares, dites aussi orphelines, frappent près de trois millions de Français. En raison de leur faible prévalence (peu d’individus sont touchés par une même maladie), la mise au point d’un traitement approprié est rendu difficile, et seuls les symptômes, souvent douloureux et handicapants, sont pris en charge. Les laboratoires pharmaceutiques n’investissant pas dans une recherche spécifique non rentable commercialement, la solution ne peut venir que de la recherche publique.
C'est dans ce contexte que vient de naître l'Institut des biothérapies des maladies rares (IBMR), créé et financé aux deux-tiers par l’AFM-Téléthon.
Quatre structures dans un centre unique
L’IBMR rassemble, en fait, en un centre unique, quatre structures déjà existantes (I-Stem pour les cellules souches, l'Institut de myologie pour les maladies du muscle, le Généthon et Atlantic Gene Therapies pour la thérapie génique), créées et impulsées par l’AFM-Téléthon et qui ont toutes marqué la recherche biomédicale dans le domaine des biothérapies innovantes.
Pour Marc Péchanski, son coordinateur scientifique, « cette initiative est partie d’un constat : aujourd'hui, partout dans le monde, les équipes de scientifiques se regroupent pour échanger leurs données -biologiques ou technologiques ».
Ainsi, avec ses 650 experts d’horizons et de compétences variées et complémentaires (chercheurs, médecins, ingénieurs…), l’IBMR va fédérer un maximum de savoir-faire de pointe pour accélérer la mise à disposition des traitements innovants pour les malades.
Article d'O. Clot-Faybesse de Faire Face