Elles sont nombreuses, quelque 5 000 identifiées, mais peu connues. Pourtant les maladies rares, dites aussi orphelines, frappent près de trois millions de Français. En raison de leur faible prévalence (peu d’individus sont touchés par une même maladie), la mise au point d’un traitement approprié est rendu difficile, et seuls les symptômes, souvent douloureux et handicapants, sont pris en charge. Les laboratoires pharmaceutiques n’investissant pas dans une recherche spécifique non rentable commercialement, la solution ne peut venir que de la recherche publique.

C'est dans ce contexte que vient de naître l'Institut des biothérapies des maladies rares (IBMR), créé et financé aux deux-tiers par l’AFM-Téléthon.