Après avoir suscité beaucoup d'espoirs dans les années 90, la thérapie génique semblait ne jamais pouvoir franchir le stade des essais cliniques en Europe. Un premier traitement, le Glybera®, devrait enfin être commercialisé l'été prochain.
Disponible en injections, le Glybera® soigne
le déficit en lipoprotéine lipase (LPLP), une maladie génétique rare qui empêche les personnes atteintes de digérer correctement les graisses alimentaires. Ces dernières s'accumulent dans leur sang et provoquent des maux de ventre pouvant déboucher sur des pancréatites potentiellement mortelles. Jusqu'à présent, il n'existait pas d'autre traitement qu'un régime très pauvre en graisses à respecter à vie.
Le Glybera® contient un virus vecteur inoffensif capable d'infecter les cellules musculaires pour leur transmettre une version fonctionnelle du gène de la LPLP. Une seule administration dans la cuisse restaure l'activité de la LPLP et diminue le nombre de pancréatites aiguës pendant plusieurs années.
UniQure, le laboratoire néerlandais qui l'a mis au point, travaille sur d'autres traitements du même type, notamment pour soigner l'hémophilie B ou la maladie de Parkinson.
Son directeur estime que le nombre de ces thérapies géniques devrait rapidement augmenter dans la décennie à venir. Seule ombre au tableau : leur coût. Celui du Glybera®, estimé à 1,2 million d'euros par patient, en fait le traitement le plus cher au monde.
Article d'Audrey Plessis de Faire Face - Photo UniQure
Pour en savoir plus :
- L'Europe autorise la première thérapie génique, Le Figaro, 5 novembre 2012
http://sante.lefigaro.fr/actualite/2012/11/05/19396-leuro...
- Un premier médicament issu de la thérapie génique, Metro, 6 novembre 2012
http://www.metrofrance.com/info/un-premier-medicament-iss...